适用人群:18-70岁,有症状、不可手术的NF1相关丛状神经纤维瘤,需全身治疗,至少一个维度≥3cm可测量病灶
用药方案:口服,2mg每日两次,连续给药;MEK1/2抑制剂通过竞争性结合MEK1/2的ATP结合位点,抑制其激酶活性,从而阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路的传导。在NF1相关丛状神经纤维瘤中,NF1基因突变导致RAS持续激活,促使细胞过度增殖和肿瘤生长。通过抑制MEK1/2,可下调ERK磷酸化水平,抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡,并减少肿瘤血管生成,从而发挥抗肿瘤作用。
开展地区:河南,江苏,辽宁,山西,山东,安徽,广西,重庆,云南,贵州,福建,湖南,湖北,浙江,甘肃,陕西,河北,广东,四川,天津,北京,上海